脊髓性肌肉萎縮症(SMA)

脊髓性肌肉萎縮症影響的年齡層相當廣泛，從嬰兒、青少年到成人都可能受到影響；此外，每個患者的疾病嚴重程度也不盡相同。 「嬰兒型 SMA」常見於新生兒與嬰幼兒，是SMA中最嚴重的型別，不但會導致癱瘓，連基本的生理功能都有可能受到影響，例如呼吸、吞嚥或抬頭。 而「晚發型 SMA」常見於兒童、青少年和成人，常見症狀有顯著的肌肉無力與運動功能退化，例如無法獨自站立或行走。

脊髓性肌肉萎縮症患者處於無藥可以的窘境，直到2016年12月美國食品藥物管理局美國食品藥物管理局 （FDA）核准百健 （Biogen）的藥物，第一個 脊髓性肌肉萎縮症治療藥物就此問世。 此項治療藥物至今已在全球超過 60 個國家核准上市，包含日本、韓國、歐盟、英國、澳洲等其他各地區的核准， 迄今已有全球數以萬計的患者獲得治療。

百健對 SMA 族群的承諾堅定不移，我們會持續推動創新的研究，突破尚未解決的困境，優化治療效益，為SMA病患的福祉努力。

百健正與 Ionis Pharmaceuticals 合作研發新的SMA治療藥物，專注於新型反義寡核苷酸 (ASO)。
同時，我們借助於SMA 的專業與知識於其他需求極大而未被滿足的神經肌肉疾病，進一步推動相關治療選擇和解決方案。